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病院と大学が薬を90%のコスト削減で再利用する

2026年6月18日原文(kcl.ac.uk)

概要

  • 特許制度外 で運用される「隠れた」研究システムの重要性
  • King’s College London 主導の研究がこの仕組みを分析
  • 大学や病院が 低コスト で臨床試験を実施
  • 既存薬の転用 によるイノベーション促進
  • 製薬会社とは異なる 動機と障壁 の低減

特許制度外で進む医薬品イノベーション

  • 特許制度外 で動く「隠れた」研究システムの存在
    • 社会に 安価な治療法 を継続的に提供する可能性
  • 具体例
    • がん治療薬 を失明の主因治療へ転用
    • 乳がん治療薬 を予防目的で使用
    • 古い抗炎症薬 をCovid治療に活用
  • King’s College London とCambridge Law Journalの研究
    • 製薬会社以外で進行する 並行的な医薬品イノベーションシステム の分析
  • 大学や病院 による臨床試験
    • 製薬会社の 10%未満のコスト で後期臨床試験を実施
    • 限られた資源 でも試験が可能な体制
  • 医薬品研究開発における 三大障壁
    • 専門知識
    • リスク
    • 資本
  • 新薬開発時は障壁が高いが、 ジェネリック薬の転用時は障壁が低下
    • すでに 十分に研究・製造 された薬剤の利用
    • 研究者自身の 専門性に基づくプロジェクト選定
    • 助成金や倫理審査 による試験承認
    • 組織の 財務的存続 に依存しないためリスクが低い

動機とインセンティブの違い

  • 臨床医や科学者 の動機
    • 患者の早期回復 への貢献
    • 研究成果の発表 によるキャリア形成
  • 特許制度によるインセンティブ とは異なる価値観

「転用」研究の実態と企業の関心推移

  • 既存薬の新用途発見は 「repurposing」 と呼ばれる
  • 新薬ライフサイクル初期は 企業も転用に関心
    • 年間平均 32件の新用途 で規制当局の承認を取得
    • 元の用途に加え 新用途での販売許可
  • ジェネリック薬が市場投入 されると企業の関心が低下
    • 競争激化 による利益減少が主因
  • この段階で 大学・病院主導の新システム が活性化
    • 安価なジェネリック薬 を活用した研究推進

Hackerたちの意見

治療が必要でリスクを取る覚悟のある人たちは、再利用研究についてどうやって知るんだろう?

他の臨床試験に参加するのと同じような感じじゃないかな。

大きな医療システムは、四半期ごとに臨床試験を掲載するよ。近くに大きな医療システムがあれば、メール登録できると思う。大学も臨床試験を定期的にやっているなら、メーリングリストがあるだろうし。ここでも検索できるよ: https://clinicaltrials.gov/ 私も一度臨床試験に参加したことがあって、良い経験だったよ。

自分の病気を共有するコミュニティ(オンラインでもオフラインでも)や、その病気の患者をたくさん見ている医療従事者がいるといいね。

専門家は自分の分野の最新の研究を追いかけて、他の専門家とも話をします。彼らは通常、患者が自発的に発見する前に、こういったことを知っています。PubMedで病気や薬を検索すれば、多くの論文を読むことができます。ただ、病気Aが薬やサプリBで治療できるとする論文がたくさん発表されていることを知っておくべきです。それらは、他の誰かが試しても再現できないことが多いです。本当にトレンドを示す治療法と、疑わしい主張を持つ一人の詐欺医者がステータスを上げるための出版を狙っている場合を見分けるには、少し練習が必要です。

そういう研究は素晴らしいけど、既存の薬を新しい適応症に使うには製造者の同意が必要で、製造者になる以外の道はないんだよね。だから、こういう研究はオフラベル使用がどれだけ有益かを明らかにすることはできるけど、公式に認められた使用にはならないんだ。

それはちょっと驚きだね。裏付けとなる引用がある?どの国での話?

それはイギリスでは完全に正しいわけじゃないよ。製造者が法的に責任を持たなくなるだけなんだ。GMCは未承認の薬の処方を認めている。ただし、経路を変更する必要がある。NHSの問題は経路の問題が多いからね。

記事によると、特許が切れた後に大学や病院が再利用を検討し始めることが多いみたい。

オフラベルで治療を受けている人が何千万もいるよ。

私の理解では、これはすべて真実ではありません。研究グループは、既存の薬に対して新薬申請(または略称新薬申請)を提出できます。NDAのスポンサーが製造業者である必要はありません。承認されたNDAを持つエンティティだけが補足NDAを提出できますが、それが唯一の道ではありません。オフラベル使用の申請がない本当の理由は、高コストで実質的な利益がほとんどないからです。

私はCures Within Reachという非営利団体のサポーターなんだ。特に希少疾患のために薬を再利用することに焦点を当てているんだ。https://www.cureswithinreach.org 彼らは私の家族にハンチントン病があるから、ハンチントン病のための重要な再利用薬の研究に資金を提供している。こういう病気の場合、大手製薬会社が新しい薬を開発するために努力するのは非現実的だけど、既存の薬を再利用することで、希少疾患を抱える人たちが症状を和らげるチャンスを得られるんだ。

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