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自閉症に対する糞便移植が臨床試験で成功を収める

概要

  • 腸内細菌叢自閉症 の関連性に関する新たな研究
  • 糞便移植 による長期的な自閉症症状の改善効果
  • ASU研究チーム による2019年からの追跡調査と進展
  • 第3相臨床試験 へ向けた最新情報
  • 用語の適切な見直し と記事のアップデート

腸内細菌叢と自閉症の新たなつながり

  • 腸内細菌叢人間の健康 の関連性を解明する研究が進展
  • 自閉症 と腸内環境の関係性に注目
  • 糞便移植 による腸内細菌多様性の向上が、自閉症症状の長期的改善につながる可能性
  • Centers for Disease Control and Prevention によれば、米国で59人に1人の子どもが自閉症と診断
  • 自閉症児の 30~50% が便秘や下痢などの消化器疾患に悩む現状

ASU研究チームの取り組みと成果

  • Arizona State University(ASU) のRosa Krajmalnik-Brownらが研究を主導
    • 消化器症状の治療で自閉症関連行動も改善する事例を確認
  • 2017年・2019年の研究 で、糞便移植による行動改善を実証
    • 18人の自閉症児に新しい腸内細菌を導入
    • 社会性やコミュニケーション能力などの改善を8週間にわたり観察
  • 治療前は 腸内細菌の多様性が著しく低い ことを確認
  • 7~8週間にわたる糞便移植と腸内洗浄を実施

長期的な効果と最新データ

  • 治療2年後 も効果が持続し、さらに改善傾向
    • 8週間後に自閉症症状が24%減少
    • 2年後には45%減少とさらに大きな改善
  • 参加者の 83%が重度自閉症 だったが、2年後には 17%のみが重度
    • 44%は軽度の基準を下回る水準に到達

臨床試験と今後の展望

  • 腸-脳軸 の関連性を解明するため、さらなる大規模臨床試験を計画
  • 2022年、 Gut-Brain Axis Therapeutics 社を設立し、特定の細菌製剤を特許取得
  • Microbiota Transplant Therapy(MTT) として第2相試験を実施
    • 自閉症症状や日々の便通記録でプラセボ群より有意な改善を確認
    • GI症状、受容言語、全症状平均で統計的有意差
    • タントラムや反復行動、認知面でも改善傾向

今後の課題と社会的意義

  • 第3相臨床試験 と最終的なFDA承認に向けた資金調達が課題
  • 研究成果は Scientific Reports 誌に掲載
  • 用語の適切な見直しを実施し、当事者への配慮を強化

参考・出典

  • Arizona State University 公式情報
  • Microbiota Transplant for Adults with Autism by Prof. James Adams
  • 初出:2019年Nick Lavars執筆記事、2025年4月7日時点で最新情報に更新

Hackerたちの意見

編集者のメモ: 読者からは、印象に残るストーリーの続報をよく求められます。このストーリーは、年月が経つにつれてどうなったのでしょうか?この記事は2019年に最初に公開されましたが、2025年4月7日現在の新しい情報をもとに再編集・更新されています。楽しんでください!こういうのはもっと頻繁にやるべきだと思う - 特に科学ジャーナリズムでは、だけどそれだけじゃなくて。私たちは長期的な視点が全然足りない - 前だけじゃなくて、後ろもね。

一般的な出版方法は、既存の記事を更新するよりも新しい記事を公開するアプローチを好む傾向があるよね、良い面も悪い面もあるけど。もしかしたら、科学ジャーナリズムはウィキモデルを採用した方がいいかも。一つの「テーマ」ごとに記事があって、新しい(確認された?)情報やデータがそこに追加されて、興味のある人は更新を購読できるようにするとか。ウィキは、適切な人が運営すれば、長期的なメンテナンスがずっと良いからね。「出版ジャーナル」だと、時間が経つにつれて古くなっていくし、古い記事がいつ更新されたかも見えないから。

アップデートについては同意するけど、こういうニュースサイトは研究を掘り下げて更新するものを探してるわけじゃないんだ。企業からのPRのアプローチに反応してるだけ。新しい出版物へのリンクが実際にはないことに気づいた? 会社の引用だけなんだよね。彼らはPRの素材を繰り返してるだけで、研究の更新じゃない。これには、商業化を目指している会社の情報をもっと読まないと分からないサブテキストがあるんだ。彼らの小規模なフェーズ2試験は進行中だけど、結果はまだ完全には公開されてないみたい。早期のポジティブな結果の主張に基づいてPRを押し出そうとしてるように見える。もし誰かがもっと詳細を見つけたら、間違ってたら教えてね。企業がこういうことをするのはちょっと怪しいことがあるんだ。完全な結果が出る前に急いで投資家の関心を引こうとすることが多いから。最適なPRのタイミングが完全な結果が公開される前だと、結果が良い方向に進んでるっていう良いサインじゃないよね。

どっちがもっとありそう?低機能自閉症を2年で治したの?それとも、単に子供たちを誤分類して、成長するにつれて診断が合わなくなっただけ?

今は子供たちが腹痛や便秘が少なくなって、膨満感や吐き気も減ってるんじゃないかな。だから、激しい反応も少なくなったと思う。

子供たちはテック業界に入って、今はその配偶者が彼らの自閉症に対処しなきゃいけないんだよね、親じゃなくて。

腸内細菌以外の何かだったら、君に同意するかもしれないけど、腸内微生物は私たちの健康にとって非常に重要な要素であることが徐々にわかってきてるし、現代の高度に加工された食事がそれを傷つけて多様性を減らす傾向があることも分かってきたんだ。帝王切開の頻度が高いと腸内微生物の多様性が減るみたいで、それに関連する病気もあるみたい。同時に、腸内微生物は研究するのがすごく複雑だから、君が言うようにすぐにその可能性を判断するのは難しいな。

彼らは2022年にプラセボ対照の第2相試験を開始したと言っていて、プラセボよりも良い結果が出ているみたいだよ。>「自閉症の成人を対象とした第2相研究では、治療群がプラセボ群よりも主要な結果(自閉症の症状)と副次的な結果(日々の便の記録)で改善したことがわかりました。」

厳格な肉食主義を4年続けた後、ひどい慢性的な便秘になった。食物繊維を戻しただけでは改善しなかったけど、キムチのような発酵食品を加えたら楽になった。腸内微生物を修復するために、糞便移植よりも発酵食品の方が自然な方法かもしれないと思う。自閉症の治療にもつながるかも。研究は決定的ではないけど、この話を聞いて追求する価値があると思った。

マイクロバイオータは、母親から息子に生まれたときに受け継がれるもので、環境からだけではないんだよね。今のところ、なぜか一部の人はそれを受け取れなかったり、失ったりする理由がわからないんだ(自然な出産じゃない場合に母親からバイオータを移す技術はあるけど)。移植しても、その微生物がその人に定着しないこともあるしね(自閉症の人のことは言ってないけど、一般的な人のことね)。多様な食事は本当に役立つし、超加工食品を避けることも大事(腸の奥まで届かないからね)。発酵食品やプレバイオティクス、プロバイオティクスも効果的だけど、これらの方法でも一部の人のバイオータは回復しないんだ。

なんで厳格な肉食ダイエットを続けたの?健康のため?それとも偶然?便秘以外に健康に良かったことはあった?

厳格な肉食を4年間続けた後、ひどい慢性的な便秘になった。2つ質問があるんだけど、1) 便秘は厳格な肉食を始めた直後に始まったの?それとも4年後?2) 厳格な肉食で食べたものを全部教えて。(塩や水も含めてね。長いリストにはならないと思うけど)

下の腸の部分は酸のバケツで守られてるんだよね。プロバイオティクスのサプリがどれだけ通るのか、ちょっと疑問だわ。

2022年初頭に、Krajmalnik-Brownとその仲間たちが特定のバクテリアの配合を特許取得し、「Gut-Brain Axis Therapeutics」という商業会社を立ち上げたのを見てちょっと驚いた。大学の研究者が大学の時間とお金を使って発見をし、以前の研究を基にして特許を取得して、自分たちの営利企業を始めるって、一般的にこういうことなの?影響を受ける可能性のある人たちにはどんなメリットがあるの?なんか納得できる部分もあるけど、大学もどこかで関わっているはずだし、商業化する必要があるのはわかるけど…

大学はこういう場合、知的財産の権利の50%まで保持することが多いけど、この特定のケースについてはわからないな。

そう、これは結構一般的なんだ。ほとんどの大学はこれをサポートしていて、スタッフ向けの特定の契約フレームワークがあって、基本的には「大学での研究に関連する会社を設立した場合、年間収入の1%(または10%、20%)をライセンス料としてもらう」って感じ。そうしないと、大学とその優秀な(商業的な)研究者の間で長い裁判が続くことになるから。これが大学にとって悪いPRになったり、研究者やスタートアップにとって不確実性を生むんだ。投資家は裁判中の案件を好まないからね。だから、こういうライセンス契約を作ることになったし、研究者は特定の大学に参加する前にそれを確認するんだ。ただ、遺伝子やバイ菌の特許にはあまり賛成じゃないけど。

大学の研究者が大学の時間とお金を使うって心配しないで。お金は通常、納税者から来てるから、大学は自分たちの基金を使う必要はないよ。

歴史的にはかなり一般的なことだよ。「Entrepreneurial State」というマリアナ・マズカートの本では、公共資金で行われた研究の利益を企業が私有化する現象を取り上げていて、彼女はその見返りが十分ではないと主張しているんだ。

大学ってよくこういうことするよね。特許を持ってて、企業にライセンスしたり、利益を分けたりする。アリゾナ州立大学はSkysong Innovationsを通じてこれをやってるみたいだね。面白いのは、自閉症の子どもを持つ100以上の家族からたくさんの資金を集めたことだね。

こういう仕組みなんだ。大学は研究をしてるけど、製品を作ってるわけじゃない。研究から商業的に実現可能な製品が出てくるのは、大学の範囲を超えてることが多いよ。それに、ほとんどの科学は商業的に実現可能な研究を生み出すことはあまりないからね(社会科学、考古学、地理学などを考えてみて)。他の人も言ってたけど、大学がスピンオフから利益を得る方法は大学によって違うんだ。

他の人も言ってるけど、これはすごく一般的なことだよ。有名な例はリリカで、ノースウェスタン大学にとってはかなりの利益をもたらしたと思う、たぶん10億ドルくらい。大学のここ10〜20年の成長にかなりの役割を果たしたんだ。大学はこれを好んで、奨励してるよ。大きな大学には「技術移転」とかのオフィスがあって、研究者がこれを実現するのを手伝ってる。

大学の研究者が、大学の時間とお金を使って発見をして、以前の研究を基にして、それを特許化して自分たちの営利企業を始めるってこと? それはよくあることで、いろんな国で起こってるよ。イギリスではかなり一般的だね。

大学は取り分をもらってると思うよ。ゲータレードがどの大学にものすごい金額をもたらしてるのか、ちょっと思い出せないけど、数十年にわたってね。

そう、これはすごく一般的で、科学の進歩がしばしば足かせに感じられる大きな理由の一つだね。

自閉症の子どもたちは、すごく限られた食事をしてることが多いよね。例えば、遺伝学者の友達が見たケースでは、自閉症の子どもが歯茎や肌にひどい慢性的な傷ができて、遺伝子検査を受けることになったんだ。結局、スコルビュート(壊血病)だったんだけど、彼は過去3~4年間、ビタミンCが強化されてないウィートスナックだけを食べてたんだよね。単調な食事が腸内細菌叢に大きな偏りをもたらすのは十分に考えられる。特定の細菌種が選ばれて、他の細菌は排除されるから。糞便移植がそのダメージを修復する可能性があるのも納得できる。もし食事が変わったり広がったりしたら、移植によって新たに生存可能な細菌種が復活して、今までとは違う食べ物の消化を助けることで長期的な利益が得られるかもしれないね。食事の構成、腸内細菌叢、遺伝、そして自閉症の症状の重さを分けて考えてみたいな。

移植を受けるときに、病院食って栄養はあるけどまずいっていう要素が見落とされてるかもしれないね(入院してたと仮定して)。

ちょっと悪魔の代弁者になってみるけど、単調な食事の好みが腸内環境によって引き起こされる可能性もあるんじゃない?

これらは「安全な食べ物」って呼ぶことが多いけど、実際、栄養不足の問題は自閉症コミュニティの多くの人にとって本当に深刻な問題なんだよね。私も子供の頃、数年間ずっとプレーンなチューロスだけ食べてたし、親友はチキンナゲットばっかりだった。

「黙って食べろ」って言われる子供がどれだけ多いか考えると、極端な偏食があったわけじゃないのに大人になってから診断された人もいるし、これが原因だと提案するにはまだまだ研究が必要だと思う。悪化するかもしれないけど、原因だとは思えないな。

そういう結果にはまだ慎重になった方がいいと思う。自閉症の人は好き嫌いが激しいことが多いし、腸の動きに問題がある人もいるから、これが腸内細菌叢にも影響するかもしれない。特定の人にとっては助けになるかもしれないけど、自閉症は非常に多様な状態だから、あまり一般化しない方がいいよ。通常、遺伝的な素因が強いしね。全体的に見て、これは治療法には見えないな。

私も似たような疑問があったよ。この研究は二重盲検プラセボ試験で、自閉症を治療するものではないけど、自閉症の症状を大きく改善することが示されてるみたい。基本的に抗生物質で腸をきれいにしてから治療を始めて、改善が見られたんだ。GIの問題がイライラを増やして、自閉症の症状をより攻撃的にする可能性もあるけど、家族にとってはすごく期待できる結果だね。私は関係者じゃなくて、ただ研究を読んだだけだよ。

確かにそうだけど、原因と結果の両方かもしれないね。腸内細菌がうつ病を引き起こすという報告もあるし、それが細菌にとってはカロリーが豊富で加工された食べ物をもっと摂取させるから利益になるんだ(うつのときにアイスクリームを食べたくなるのを考えてみて)。特定の食べ物に最適化された腸内細菌が、その食べ物を独占的に食べるように宿主を誘導する能力を進化させるのも不思議じゃないよね。それによって、他の微生物との競争を減らす副次的な利益もあるし、飢えさせることでね。生物学では、物事は常に原因か結果だけではないからね。

これが臨床試験の登録情報だと思う: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03408886?tab=results 結果が提出されたって書いてあるけど、質のレビューはまだ終わってないみたい。N=60でプラセボ群もあるから、最初の研究のN=18でプラセボなしよりはマシだね。小規模な試験で素晴らしい自閉症の改善が見られたけど、大きな試験では再現できなかったのがたくさんあるから、まだ期待しない方がいいかも。典型的なパターンは、少数の患者で行った最初のオープンラベル試験で信じられないほど良い結果を出して(彼らのn=18の試験では多くの子供の重度の自閉症を治したと主張してる)、次の試験ではプラセボに対してわずかな改善を見せて、3回目の試験では、FDAが受け入れるかもしれない結果を得るために、研究を小規模に保つことを試みるゲームになるんだよね。

2022年に研究が終わったけど、まだ結果も発表されてないし、論文も出てないね。

研究の前、参加者の83%が「重度」の自閉症だった。2年後、重度と評価されたのは17%、軽度または中程度が39%、なんと44%は軽度のASDのカットオフを下回っていた。もし本当なら、すごいことだね!

「信じられない」って言葉がポイントだと思うけど、もし役に立つなら素晴らしいよね。でも、かなり懐疑的だな。腸内細菌が脳にそんなに影響を与えて、社会的なサインに苦労する一方で素晴らしい記憶力を持つなんて考えにくい。最近会った教授は本の特定のフレーズのページ番号を覚えてたけど、彼は「スペクトラム」じゃない人だった。アスペルガーの人たちは、ただその能力があって自閉症の挑戦も抱えてるのかな?誰がわかるんだろうね。

ヘッドラインを読むだけがどれだけ誤解を招くかの良い例だね。たとえ意図的に誤解を招くものじゃなくても。 > 自閉症の症状を減らす > 慢性的な消化器系の問題は厳しい現実 > 微生物の多様性を高める > [...] その消化器系の問題を治療すると、行動が改善する。私の意見としては、 - 消化器系の問題は自閉症の一般的な併存疾患 - それを治すことで自閉症の人がマスクしやすくなる - これは消化器系の問題が非常にストレスフルだから、マスクも同様にストレスがかかるのが理にかなってる。自閉症の人はストレス下でマスクが難しくなることがよくあるし、マスクは自閉症の「症状」を取り除くことだけど、その代償としてストレスや他のリスク(例えばうつ病)が伴う。社会(^1)は子供たちに無意識のうちに自閉症をマスクするように条件付けてるんだよね。(^1): ほぼどんな社会でも。(^2): 意図的なものもあれば偶然のものもある。ほとんどの自閉症の人にとって、マスクは意識的な選択じゃなくて、生活の中で強く強化されて無意識に行われるものなんだ。プライベートな場面で信頼できる人たちといる時以外は、あまりやりたくない状況でもね。--- この記事からのもっと不穏な示唆は、少なくともアメリカ/アリゾナでは、消化器系の問題を抱える子供たちが適切な治療を受けられないことが多いってことだね。そうじゃなきゃ、選択バイアスの少ない自閉症の子供たちのサンプルを見つけられなかったはずだから。消化器系の問題を治療することは、自閉症の症状を減らすためにやるべきことじゃなくて、どんな理由でもやるべきことなんだよ。生活の質のためでなくても、こういった問題が何年も放置されると、もっと深刻な長期的な問題を引き起こすことが多いから。

特定の腸内細菌サプリは本当に素晴らしいよ。飲んだ翌日には脳の霧がかなり晴れるのを感じた。